Don't Miss
城大兩基因新藥｜治心肝遺傳病
By 信報財經新聞 on September 30, 2025
原文刊於信報財經新聞「CEO AI⎹ EJ Tech」
基因組編輯技術是通過「修正」患者的脫氧核糖核酸（DNA）缺陷，例如利用不同方法精準切割、移除或替換基因有缺陷部分以治病。
修正缺陷細胞 冀3年內臨床試驗
香港城市大學生物醫學科學系鄭宗立教授帶領的科研團隊，早前獲港府「產學研1+計劃」（RAISe+）撥款資助，通過其先進的「DNA手術」科技，正研發兩種新型基因治療候選藥物，分別是針對罕見肝臟遺傳病的PL-100及心血管遺傳疾病的PL-200，計劃在未來3年將項目推進至臨床試驗階段。
城大科研團隊利用曾獲諾貝爾獎的「CRISPR基因組編輯平台」，結合團隊研發的專利技術「高度精準的核酸酶」（Nucleases），再經由團隊改造的脂質納米顆粒（eLNPs）運送至目標細胞，為遺傳病患者進行體細胞（Somatic Cells）變異的「DNA手術」。此外，團隊開發一套專用的基因脫靶檢測系統，以更高靈敏度偵測脫靶效應（意即意外編輯非目標DNA）。由於修正後的DNA也可傳承至新生細胞，可提供一種長效持久的解決方案，消除重複用藥的需要。
支持EJ Tech
如欲投稿、報料，發布新聞稿或採訪通知，按這裏聯絡我們。
